El equipo de científicos cura la diabetes en ratas sin efectos colaterales
Una posible cura para la diabetes tipo 1 aparece en el horizonte en San Antonio, Estados Unidos, y un nuevo enfoque también permitiría que los diabéticos tipo 2 evitaban los picos de insulina.
El descubrimiento, realizado en el Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas, que ahora se llama UT Salud de San Antonio, aumenta los tipos de células pancreáticas que secretan insulina.
Los investigadores de San Antonio tienen como objetivo promover ensayos clínicos en humanos en tres años, pero para ello deben primero probar la estrategia en estudios con animales grandes, lo que costará cerca de U $ 5 millones.
Estos estudios preceder a la solicitud de aprobación de la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos para el nuevo fármaco en investigación (IND), dijo Bruno Doiron, Ph.D., co-inventor.
Los científicos recibieron una patente de Estados Unidos en enero y UT San Antonio de Salud pone en marcha una empresa para iniciar la comercialización.
La estrategia curó la diabetes en los ratones.
"Funcionó perfectamente", dijo el Dr. Doiron, profesor asistente de medicina de UT Health. "Hemos curado las ratas por un año sin efectos secundarios. Esto nunca fue visto. Pero es un modelo para los ratones, entonces es necesario tener cuidado. Queremos traerlo a animales más grandes, que están más cerca de los seres humanos en la fisiología del sistema endocrino.
Ralph DeFronzo, MD, profesor de medicina y jefe de la División de Diabetes de UT Health, es co-inventor de la patente. Él describió la terapia:
"El páncreas tiene muchos otros tipos de células, además de las células beta, y nuestro enfoque es cambiar esas células para que empiecen a secretar insulina, pero sólo en respuesta a la glucosa [azúcar]", dijo. "Esto es básicamente como células beta".
La insulina, que reduce el azúcar en la sangre, es hecha sólo por las células beta. En la diabetes tipo 1, las células beta son destruidas por el sistema inmunológico y la persona no tiene insulina. En la diabetes tipo 2, las células beta fallan y la insulina disminuye. Al mismo tiempo, en el tipo 2, el cuerpo no utiliza insulina de forma eficiente.
La terapia es realizada por una técnica llamada transferencia de genes. Un virus se utiliza como vector, o transportador, para introducir genes seleccionados en el páncreas. Estos genes se incorporan y provocan enzimas digestivas y otros tipos celulares a producir insulina.
La transferencia de genes utilizando un vector viral ha sido aprobado casi 50 veces la Food and Drug Administration para el tratamiento de diversas enfermedades, dijo el doctor DeFronzo. Se ha demostrado en el tratamiento de las enfermedades poco comunes de la infancia, y Procesos Good Manufacturing garantiza su seguridad.
A diferencia de las células beta, que el cuerpo rechaza en la diabetes tipo 1, las otras poblaciones celulares del páncreas coexisten con las defensas inmunológicas del organismo.
"Si un diabético tipo 1 vive con esas células hace 30, 40 o 50 años, y todo lo que estamos haciendo con ellos es secretar insulina, esperamos que no haya respuesta inmune adversa", dijo el Dr. DeFronzo.
La terapia regula con precisión el azúcar en la sangre en ratones. Este podría ser un gran avance en la terapia con insulina tradicional y algunos medicamentos para la diabetes que reducen el azúcar en la sangre a niveles muy bajos si no se supervisa de cerca.
"Un gran problema que tenemos en el campo de la diabetes tipo 1 es la hipoglucemia (bajo nivel de azúcar en la sangre)", dijo Doiron. "La transferencia de genes que proponemos es interesante porque las células alteradas combinan las características de las células beta. La insulina sólo se libera en respuesta a la glucosa.
La gente no tiene síntomas de diabetes hasta que pierde al menos el 80% de sus células beta, dijo el Dr. Doiron.
"No necesitamos replicar toda la función de producción de insulina de las células beta", dijo. "Sólo el 20% de restauración de esta capacidad es suficiente para una curación de diabetes tipo 1."
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